技術原理(li)
CRISPR/Cas9（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic
Repeats）是最(zui)新出現的一種由sgRNA指導Cas核酸酶對靶(ba)向基因進行特定DNA修飾的技術(shu)。在這(zhe)一系統中，sgRNA引(yin)導序(xu)列靶定位點剪切雙(shuang)鏈DNA達到對基因組DNA 進行(xing)修(xiu)飾(shi)的(de)目(mu)的(de)。CRISPR/Cas9系統能夠(gou)對小鼠(shu)基因(yin)組特定基因(yin)位(wei)點進行精確(que)編輯，目前瑞思(si)元已經(jing)成功將此技(ji)術應用于小鼠基因敲(qiao)除/敲(qiao)入模型制備(bei)，以及條(tiao)件(jian)性敲(qiao)除（Loxp系統）模型制備(bei)。
目前瑞思元采取優化過的野生型Cas9和(he)雙切口Cas9n（Optimized Cas9 System,OCAS and OCASn）。采用優化過的雙切口Cas9n(OCASn)可以將(jiang)脫(tuo)靶效應(ying)降到最低(di)。
常規基因敲除小(xiao)鼠(shu)
應用sgRNA-Cas9的(de)方法對(dui)小鼠所有組織和細胞(bao)中(zhong)(zhong)的(de)目(mu)(mu)的(de)基因(yin)中(zhong)(zhong)全部外顯子或某(mou)些重要的(de)外顯子或者結(jie)構功能(neng)域(yu)進行敲除，得(de)到目(mu)(mu)的(de)基因(yin)表達沉默的(de)小鼠。
運(yun)用
研究目的基因（完全性敲(qiao)除后非致(zhi)死性）對(dui)全身(shen)生理的功能，
可(ke)用于自發性大(da)/小鼠(shu)疾病模型的建立，研究疾病致病機制和(he)疾病治療的藥物研發；
技術優勢
研(yan)發周期短(duan)（2-3個月(yue)），敲除效率高；
可實現多基因同時敲除；
打破對小鼠遺傳(chuan)品(pin)系的限制(zhi)，可以實現不(bu)同遺傳(chuan)背(bei)景或在已有基(ji)因(yin)修飾小鼠模型基(ji)礎上進(jin)行(xing)基(ji)因(yin)編(bian)輯；
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